علاج مرض ضمور العضلات بالخلايا الجذعية

المركز الوطني الاوكراني للخلايا الجذعية - العلاج بالخلايا الجذعية في اوكرانيا

    مرض الضمور العضلي muscular atrophy او ما يعرف بالحثل العضلي-Muscular dystrophies  وهو مجموعة الاضطرابات الجينية الوراثية غير الالتهابية يتميز بضعف العضلات و فقدان النسيج العضلي الذي يسوء مع الوقت ، و قد يصيب المرض عضلة او مجموعة من العضلات او جميع عضلات الجسم . دون وجود خلل في الاعصاب او في الجهاز العصبي المركزي.معظم الناس المصابين بضمور العضلات يمرون بدرجات متفاوتة من ضعف العضلات خلال حياتهم، لكن كل واحد من هذه الاعتلالات تؤثر على مجموعات مختلفة من العضلات وربما لديها أعراض مصاحبة مختلفة. لأن ضعف العضلة عادة يتقدم مع الوقت في ضمور العضلات، و يتغير نمط الحياة، وربما تتطلب الحاجة إلى العلاج الوظيفي لمساعدة الشخص للتكيف مع الأوضاع الجديدة. والأنواع الأربعة الأكثر شيوعًا من الضمور العضلي هي : داء دُشن DMD) Duchenne)، والداء الوجهي الكتفي العضدي، وداء الحزام الطرفي، وداء التشنج العضلي التوتري. بالاضافة الى أنواعٌ أخرى من الضعف العضلي.

ماهي مسببات الضمور العضلي ؟

كافة أنواع أمراض الضعف العضلي الوراثية يُسببها نقص واحد أو أكثر من المورثات (الجينات) المهمة لوظيفة العضلات. ويكون بعضها وراثيًا في شكل شذوذ مورثي سائد، بينما يكون الآخر وراثيًا في شكل شذوذ مورثي متنح أو شذوذ مورثي متنح مرتبط بالجنس. ففي الشذوذ المورثي السائد، يظهر المرض على الشخص الذي يرث المورثات الناقصة من أي من الوالدين. وفي الشذوذ المورثي المتنحي ينبغي أن يرث الشخص المورثات الناقصة من الوالدين معًا ليظهر عليه المرض. أما الشذوذ المورّثي المرتبط بالجنس، فلا يؤثّر على النساء، ولكنهن قد ينقلن المورثات الناقصة إلى أطفالهن. ويظهر المرض على الصبي إذا ما ورث المورثات المتأثرة.


من علامات وأعراض مرض ضمور العضلات :

ضعف في العضلات .عدم القدرة على الحركة تحدث في عمر 7-13 عام.عدم القدرة على رفع الجفن .سيلان اللعاب .الوقوع المتكرر.نقص حجم العضلة .صعوبة المشي .انخفاض مستوى الذكاء.
المضاعفات التي قد تتبع مرض الضمور العضلي كما علمنا ان المضاعفات تختلف على نطاق واسع تبعا لنوع الضمور العضلي . ويمكن وصول بعض الضمور إلى عضلات الجهاز التنفسي أو القلب ، مع عواقب وخيمة في بعض الأحيان .وبالتالي ، فإن مضاعفات القلب الشائعة إلى حد ما ، وخاصة بين الأولاد مع ضمور العضلات دوشين .
بالإضافة إلى ذلك ، فإن تنكس العضلات ومفاصل الجسم تمر بالتشويه التدريجي : المرضى غالبا ما يعانون من الجنف الهام . ففي كثير من الأحيان يحدث تقصير في العضلات والأوتار ، مما يؤدي إلى التقلصات العضلية (أو الوتر) . وكلها نتائج في تشوه المفاصل .


هل يوجد علاج للضمور العضلي؟

الحثل كما ذكرنا سابقا هو مرض وراثي ناتج عن طفرة قي انتاج بروتين الديستروفين في الخلايا العضلية و بالتالي خسارة تدريجية للعضلات عند المصابين بهذا المرض.صُممت ادوية كثيرة في هذا لكن اهمها Ataluren Translarna وهو دواء منح الاتحاد الاوربي الموافقة الشرطية لاستعماله ويقصد بالموافقة الشرطية استعماله في الحالات الخطيرة و المهددة بالموت يهدف هذا الدواء لعلاج هذا المرض الوراثي من خلال تعديل طريقة التعليمات الوراثية لبروتين الديستروفين في الخلية ،فهو يعمل بآلية (stop codon read through) اي تحفيز استمرار الترجمة بعد رامزة التوقف ،و التي تكون مبكرة premature بالتالي تصبح الخلية قادرة على انتاج بروتين وظيفي فعال .ولاتتضمن تاثيرات الدواء احداث اي تغييرات في التعليمات الوراثية او ادخال مادة وراثية لجسم المريض.

لا يوجد حتى الآن علاج معروف   ومحدد يشفي من مختلف أنواع مرض ضمور العضلات. وكل العلاجات المقدمة حاليا هو السيطرة على الأعراض  و  من اهم هذه العلاجات  هي:
التمارين خاصة تمارين السباحة في حالات صعوبة الحركة العلاج الطبيعي مثل تحريك الذراع والارجل في حالات تعذر المشي .العالاج يالاشعة الفوق الصوتية حيث يساعد تسليطها في تنشيط العضلات.الجراحة في حالات تشوه  الاوتار او الاربطة او الجلد و التي تعيق  الحركة حيث يعمل الجراحون على تصليح الخلل.تغيير النظام  الغذائي

علاج ضمور العضلات باستخدام الخلايا الجذعية 

هناك انواع مختلفة من الخلايا الجذعية التي يعتقد الباحثين انها يمكن استعمالها بطرق مختلفة لتطوير العلاج الضمور العضلي وهي فرضيات مازالت الابحاث قائمة حولها لحد الان وتنقسم الى محورين :

1-انتاج الياف عضلية سليمة : يامل الباحثين في استعمال الخلايا الجذعية السليمة وراثيا   ومن ثمة زرعها للمرضى و التي بدورها تولد خلايا عضلية  نشطة  لتعويض الخلايا المصابة .

2-تقليل الالتهابات : الضمور العضلي يعمل على اتلاف العضلات لتصاب بالتهابات  ، هذه الالتهابات تنتشر بسرعة وتضمحل العضلة بكاملها ،الباحثين يطورون خلايا جذعية خاصة تعمل على انتاج مضادات تنقص من حدة هاته الالتهابات وابطاء تطور المرض.

نشر تقرير عن حالة فى الجريدة الاميريكية The American Journal of Case Reports يمكنك الاطلاع عليه في المصادر. حول طفل عمره 9 سنوات كان يجد صعوبة في القيام من الارض و صعود السلم ويقع كثيرا منذ ان كان عمره 4 سنوات وعندما اصبح عنده 8 سنوات فقد القدرة على المشى ويستعمل كرسى متحرك وقد تم تشخيصه بمرض دوشين DMD بناءا على ارتفاع شديد فى انزيم CPK وتحليل جينات تبين منه نقص الاكسون 51 و52 من جين الدستروفين.
تم اخذ 100 مل من نخاع العظم وبالضبط من عظام الحوض من نفس المريض  تحت مخدر موضعى وبعد فصل الخلايا الجذعية تم تقسيمها نصفين نصف الكمية تم حقنه  في النخاع الشوكى بين الفقرة الرابعة والخامسة النصف المتبقى تم حقنه في العضلات الاضعف  مع عمل علاج طبيعى مكثف كانت النتيجة تحسن تدريجى فى قوة العضلات لمدة 3 سنين  من الحقن ولم يحدث اي تدهور في الحالة فبعد اول حقنة زادت قوة عضلات الحوض والبطن والذراع وزاد تحمل التمارين بطريقة ملحوظة وبعد شهر من ثانى حقنة استطاع الوقوف بمساعدة طاولة وقوف وبعد 3 شهور من الحقنة الثانية استطاع المشى لكن اشار التقرير في الاخير ان  الموضوع محتاج ابحاث اكثر لتحديد حجم الجرعات وعدد مرات الحقن.

المصدر: من مواقع مختلفة

لراغبين في العلاج  يرجى ارسال تقرير طبي عن حالة المريض باللغة الانجليزية أو العربية على البريد الالكتروني وسيتم دراسة الحالة المرضية و تحديد امكانية وفترة العلاج والتكاليف التقديرية.
لمزيد من الاستفسارات يمكنكم التواصل معنا:
عبر البريد الالكتروني : nucsc@mail.ua
عبر الهاتف :  00380930444500 Viber & Whatsapp
عبر سكايب :   Live:nucac
عبر موقع الفيسبوك :  /NUCSC.UA
عبرموقع  تويتر :  @NUCSCUA

متمنين لكم السلامة والشفاء بإذن الله.